(Banner will apear here)

Beautiful Kabbalah Jewelry Judaicawebstore.com
גודל הטקסט:

הצלחה לתרופה ניסיונית לטיפול בסיסטיק פיברוזיס

חברת PTC שבארה"ב, והמרכז הרפואי האוניברסיטאי הדסה בירושלים הודיעו על תוצאות טובות שהושגו בשלב 2 של ניסוי קליני בתרופה ניסיונית לטיפול במחלת סיסטיק פיברוזיס ((FC. התוצאות, אשר פורסמו בשבוע שעבר בכתב העת המדעי היוקרתי The Lancet, הראו כי התרופה הניסיונית, הניטלת דרך הפה, חידשה את ייצור החלבון החסר בחולי CF ואשר היעדרו הגנטי גורם למחלה.

התרופה, 124 PTC , המפותחת על ידי חברת PTC בארה"ב, מבוססת על מחקריהם של פרופ' איתן כרם, מנהל מחלקת הילדים בבית החולים האוניברסיטאי הדסה הר- הצופים, וד"ר מיכאל וילשינסקי, מנהל היחידה לגסטרואנטרולוגיה ילדים.

לחולי CF יש חסר של חלבון CFTR, השומר על רמת הלחות של רקמות בריאות, הלבלב,הכבד ואיברים אחרים. אצל חולים בעלי מוטאציית NONESENSE התהליך הזה נעצר לפני השלמתו והליחה לא מיוצרת. בעלי מוטאציה זו מהווים כ- 10% מחולי ה- CF בעולם. בישראל הם מהווים את רוב החולים.

שלב 2 בניסוי הקליני שהסתיים לאחרונה כלל 23 חולים בוגרים בעלי המוטאציה. ליותר מ- 90% מהם היה CF קשה עם בעיות בתפקוד ריאה, זיהום בריאות ותפקוד כושל של הלבלב.הם קיבלו 2 סדרות של 14 יום טיפול בתרופה הניסיונית, בתחילה ברמה נמוכה ואחר כך גבוהה.

התוצאות הראו שבשני המקרים היה ייצור מוגבר, כאשר למעלה ממחצית החולים הגיעו לרמה הנורמאלית כבר במחזור הטיפול הראשון. נצפו גם שיפורים בתפקוד הריאות ועליה במשקל.

"הניסוי מדגים את הפוטנציאל לתרופה מותאמת אישית, אשר מפותחת לטיפול באנשים הסובלים ממוטאציה ספציפית", אמר פרופ' איתן כרם. "הפרסום ב- The Lancet נותן תקווה לחולים אלה ופותח ערוץ להאריך את היעילות והבטיחות לטווח ארוך של התרופה."

Back To The Top